A.J.

rijetkA genetskA bolest

SAD odobrile novu genetsku terapiju protiv hemofilije

Farmaceutski gigant Fajzer objavio je danas da je dobio odobrenje u SAD za novu genetsku terapiju protiv hemofilije, rijetke genetske bolesti koja izaziva velika i spontana krvarenja.

Tretman zvani Bekvez, usmjeren je na hemofiliju B i daje se u jednoj dozi.

Hemofilija je izazvana anomalijom u genu hromozoma X, te u organizmu postoji deficit proteina nazvanog faktorom koagulacije (Faktor VIII za hemofiliju A i faktor IX za hemofiliju B). Uglavnom pogađa muškarce.

Klasični tretman sastoji se u transfuzijama kojim se više puta nedeljno unosi nedostajući faktor.

"Jednokrati tretman Bekvezom bi moglo to da promijeni", rekao je Adam Cuker, zvaničnik programa protiv hemofilije na Univerzitetu u Pensilvaniji, čije riječi se navode u saopštenju Fajzera.

Tretman funkcioniše pomoću virusa modifikovanog da ne bude opasan, da bi se njime unijela funkcionalna kopija gena faktora IX, koji potom organizam pacijenta može sam da proizvede.

Jedna doza tretmana u SAD će koštati 3,5 miliona dolara, prema Fajzeru koji dodaje da sadašnji tretmani mogu da koštaju između 600.000 i 1,1 miliona dolara po osobi godišnje.

Cijena koji bi pacijent platio za Bekvez bi zavisila od toga koliko je pokriva njegovo zdrastveno osiguranje.

Prema Fajzeru u mnogim slučajevima pacijenti ne bi platili punu cijenu.

Tretman je već odobren u Kanadi i sada je na razmatranju u Evropskoj agenciji za ljekove (EMA).

Genetska terapija protiv hemofilije A, češće od hemofilije B, već je odobrena u SAD 2023. godine.