Б.Бу. [ Н1 ]

25. 11. 2022. 10:57   >>  10:57

ДОЗА КОШТА 3,5 МИЛИОНА ДОЛАРА

ФДА одобрила најскупљи лијек на свијету

Федерална администрација за љекове САД (ФДА) одобрила је нови третман за ријетку болест згрушавања крви, који ће по дози коштати 3,5 милиона долара, што га чини најскупљим лијеком било гдје на свијету.

 

Лијек, назван Хемгеник, је генска терапија за хемофилију Б, ријетку генетску болест која проузрокује смањено згрушавање крви. Најозбиљнији симптоми укључују спонтане и поновљене епизоде ​​крварења које је тешко зауставити, преноси Сциенце алерт.

Хемофилија Б је чешћа код мушкараца него код жена, и иако је тешко доћи до тачног броја, процјене указују да  скоро 8.000 мушкараца у САД тренутно пати од те доживотне болести.

Главни лијек који се тренутно користи за лијечење хемофилије Б у САД даје пацијентима пријеко потребан фактор згрушавања, али су његови доживотни трошкови лијечења високи. Код оних са тешким симптомима, потребан је рутински и скуп режим лијечења, који временом може почети да слаби у смислу ефикасности.

Данас истраживачи процјењују да је животни трошак одрасле особе за сваког пацијента са умјереном до тешком хемофилијом Б око 21 до 23 милиона долара. Трошкови лијечења у Великој Британији су јефтинији него у САД или другде у Европи, али и даље износе десетине милиона долара по пацијенту током његовог живота.

Хемгеник је, с друге стране, једнократни интравенски производ који се даје у једној дози. Производ се преноси у тијело преко вектора заснованог на вирусу, који је пројектован да испоручује ДНК циљним ћелијама у јетри. Ове генетске информације затим реплицирају ћелије, ширећи упутства за протеин згрушавања, познат као фактор ИX.

Двије студије су до сада тестирале ефикасност и безбједност Хемгеникса.

У једној од њих, међу 54 учесника са тешком или умјерено тешком хемофилијом Б, истраживачи су открили повећан ниво активности фактора ИX, смањујући потребу за рутинском замјеном терапије која је тренутно доступна пацијентима.

Након што су примили генску терапију, стопа по којој су пацијенти развили неконтролисана крварења пала је за преко 50 одсто у поређењу са њиховом основном стопом.

Нежељени ефекти су укључивали главобоље, симптоме сличне грипу и повишене ензиме у јетри, а све то љекари треба пажљиво да прате.

„Генска терапија за хемофилију је на видику више од двије деценије. Упркос напретку у лијечењу хемофилије, превенција и лијечење епизода крварења могу негативно да утичу на квалитет живота појединаца“, каже Питер Маркс, директор Центра за процјену и истраживање биологије ФДА.

Он додаје да ово одобрење пружа нову опцију лијечења за пацијенте са хемофилијом Б и представља важан напредак у развоју иновативних терапија за оне који доживљавају висок терет болести повезаних са овим обликом хемофилије.

Још није јасно да ли је овај третман генском терапијом лијек за хемофилију Б, али почетни резултати обећавају.